Colpisce adulti e bambini. Nei pazienti giovani sembra essere più frequente nel sesso femminile poi, con il progredire dell’età, l’incidenza della malattia nei maschi e nelle femmine tende ad avvicinarsi. Sono cento ogni anno le nuove diagnosi, con una prevalenza di 2 per 100mila abitanti. Parliamo della Piastrinopenia immune (o ITP), una rara forma di malattia autoimmune della coagulazione, che è caratterizzata da una carenza di piastrine nel sangue in assenza di altre patologie associate
di Luca Licata
“Nella piastrinopenia immune – spiega Francesco Fabbiano, direttore Ematologia con trapianto di midollo osseo dell’Azienda ospedaliera Villa Sofia-Cervello – il nostro organismo produce autoanticorpi contro le piastrine e contro le cellule che producono le piastrine, con il risultato che c’è un’importante riduzione del numero delle piastrine”.
Chi soffre di questa patologia vive costantemente in ansia per eventuali emorragie. Anche se – come sottolinea il prof. Francesco Di Raimondo, direttore di Ematologia con trapianto di midollo osseo, Policlinico Vittorio Emanuele di Catania – nei pazienti la paura del sanguinamento, molto spesso, non è giustificata. In realtà – dice – sono pochi i pazienti che hanno veramente questo rischio emorragico così elevato”.
Oltre alla terapia di riferimento, a base cortisonica, ci sono due nuovi farmaci che, però, non sono facilmente disponibili per i pazienti siciliani perché ci sono soltanto tre centri prescrittori che non sono i centri di riferimento per questa patologia e ai quali afferisce la maggior parte dei pazienti. Ciò crea dei disagi notevoli ai pazienti ed alle loro famiglie.
È una patologia che nella maggior parte dei casi diventa cronica e che quindi richiede un trattamento a lungo termine. La terapia si è sempre basata fino adesso sulla terapia steroidea nelle varie forme e questa comporta una serie di effetti collaterali.
“È vero – conferma il prof. Sergio Siragusa, Direttore UOC Ematologia, Policlinico di Palermo – ci sono dei nuovi farmaci che in studi registrativi si sono dimostrati efficaci nel controllare la piastrinopenia, anche nei pazienti recidivati e refrattari.
Si tratta quindi di un presidio estremamente utile per poter trattare i casi più complessi o i casi cronici. È pur vero però che la Sicilia è l’unica regione che ha tre centri prescrittori, centri sicuramente validi, ma che non possono coprire tutto il territorio. Soprattutto considerando che molti dei pazienti piastrinopenici sono stati seguiti fino adesso dalle ematologie come, ad esempio, quelle universitarie che non sono state messe nel pool dei centri prescrittori. Quindi si viene a creare un disagio per il paziente che è costretto a lasciare il centro di origine, dopo diversi anni che è seguito dal centro stesso”.
Gli fa eco Giuseppe Greco, segretario regionale di CittadinanzAttiva. “È una situazione di disagio, e in alcuni casi, di estremo disagio. I tre centri sono uno a Messina, uno a Catania ed uno a Palermo. Al di là dell’organizzazione dei tre centri la disponibilità per quanto riguarda il prelievo di questi farmaci diventa estremamente difficile”.
Come accade per tutte le malattie croniche anche la Piastrinopenia smette di essere “soltanto” la patologia di un soggetto diventando una malattia “della famiglia”. A maggior ragione quando il paziente è un bambino.
“La piastrinopenia – dice la professoressa Giovanna Russo, direttore dell’Oncoematologia pediatrica del Policlinico di Catania – è una malattia relativamente frequente che noi vediamo abbastanza spesso nei bambini e che quindi richiede un approccio complesso e che tenga conto di tante cose considerando appunto la fragilità legata all’essere bambini”.
Qual è la situazione per quanto riguarda la prescrizione di questi due nuovi farmaci? “In questo momento – chiarisce la professoressa – la situazione è in via di evoluzione perché questa prescrivibilità riguarda solo gli adulti. È solo da poco che noi abbiamo avuto l’indicazione per la popolazione pediatrica e siamo in attesa che la Regione decida come dispensare la terapia ai bambini”.
